Mucomedicijn Alyftrek terugbetaald, ook bij zeldzame mutaties

Het geneesmiddel Alyftrek wordt vanaf 1 oktober terugbetaald voor patiënten met mucoviscidose vanaf zes jaar. Voor het eerst krijgen ook patiënten met zeldzamere genetische mutaties toegang tot een terugbetaalde behandeling. Dat liet de federale regering midden augustus weten.

Mucoviscidose, of muco, is een ernstige erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door afwijkingen in het CFTR-gen. Daardoor werkt het CFTR-eiwit niet of onvoldoende, wat leidt tot taai slijm, terugkerende luchtweginfecties, progressieve longschade en problemen met onder meer de spijsvertering en de lever.
Alyftrek behoort tot de CFTR-modulatoren, geneesmiddelen die rechtstreeks ingrijpen op het defecte eiwit dat aan de basis van de ziekte ligt. Het middel combineert drie werkzame stoffen en wordt één keer per dag ingenomen, tegenover twee keer bij de bestaande combinatie Kaftrio-Kalydeco. Uit de beschikbare studies blijkt dat Alyftrek de longfunctie en de levenskwaliteit minstens even goed behoudt, en dat het zweetchloride, een belangrijke maat voor de werking van het CFTR-eiwit, sterker daalt.
De terugbetaling geldt voor patiënten met de veelvoorkomende F508del-mutatie, goed voor ongeveer 85 procent van de mucopatiënten, en voor patiënten met bepaalde zeldzamere mutaties zonder F508del. Voor die laatste groep was tot nu toe geen CFTR-modulator terugbetaald. 
Omdat er meer onzekerheid bestaat over de werkzaamheid bij zeldzame mutaties, start die groep met een proefbehandeling van twaalf weken. Alleen bij aangetoonde klinische verbetering loopt de terugbetaling door.
In België zijn 1.397 mensen met muco gekend, van wie er ongeveer 1.010 vandaag toegang hebben tot Kaftrio.

U wil op dit artikel reageren ?

Toegang tot alle functionaliteiten is gereserveerd voor professionele zorgverleners.

Indien u een professionele zorgverlener bent, dient u zich aan te melden of u gratis te registreren om volledige toegang te krijgen tot deze inhoud.
Bent u journalist of wenst u ons te informeren, schrijf ons dan op redactie@rmnet.be.